Firma biotechnologiczna Prime Medicine przeprowadza obecnie na terenie Stanów Zjednoczonych wstępne badania przesiewowe Prime-0211, których celem jest:
– zgłębienie wiedzy na temat życia i radzenia sobie z chorobą Wilsona,
– zrozumienie kluczowych czynników, które wpływają na decyzje o udziale w przyszłych badaniach klinicznych testujących potencjalne jednorazowe leczenie genów
- zidentyfikowanie chorych Potencjalnie osoby z tego badania mogą kwalifikować się do przyszłego badania klinicznego oraz jednorazowej terapii genowej.
Badanie wstępne Prime-0211 nie leczy ani nie wyleczy choroby Wilsona. Prime-0211 obecnie nie jest dostępne poza Stanami Zjednoczonymi.
Przyszłe badania kliniczne Prime Medicine
Prime Medicine planuje w przyszłości badanie, które będzie wykorzystywać metodę “primeediting”, aby leczyć chorobę Wilsona. W tym badaniu technologia „prime editing” dla WD będzie wykorzystywać specjalny system dostarczania zaprojektowany tak, aby dotrzeć do komórek wątroby. Ten system dostarczania potencjalnie skoryguje zmutowany gen, a konkretnie mutacje p.H1069Q i p.R778L w genie ATP7B.
Prime Medicine wykorzystuje nową technologię edycji genów, która potencjalnie może wyszukiwać i zastępować geny w ich dokładnym miejscu. Ta technologia nazywa się “primeediting”.
Ponieważ korekta następuje bezpośrednio w wątrobie, naprawiony gen pozostaje na miejscu i jest przekazywany nowym komórkom podczas naturalnego dla wątroby procesu regeneracji i odnowienia.